Genetik ve metabolik hastalıklarda tedavi yöntemleri nelerdir?

Toksik bileşiklerin uzaklaştırılması ya da etkisizleştirilmesi
• Mekanik uzaklaştırma (hemodiyaliz, periton diyalizi, kan değişimi),
• Diyetteki toksik bileşiklerin olabildiğince azaltılması,
• Kandaki toksik bileşiklerin ilaçlarla uzaklaştırılması,
Eksik ürünün verilmesi
Ko-enzimler ile enzim aktivitesinin arttırılması (sınırlı başarı)
Eksik olan enzimin yerine konulması (henüz hepsinde başarılı değil)
Hasta hücrenin genetik yapısının normal hücre ile değiştirilmesi
• Organ transplantasyonları,
• Kemik iliği nakli (deneme aşamasında),
• Somatik gen tedavisi